在过去几年,细胞疗法作为新兴疗法开始在抗癌中发挥作用。

简单来说,该疗法将正常或生物工程改造过的人体细胞移植或输入患者体内,并替代受损细胞、或者具有更强的免疫杀伤功能,从而达到治疗疾病的目的。

随着一些临床数据的披露,越来越多的迹象表明该疗法可以被应用于更广泛的疾病。

细胞疗法第一次“乘风破浪”,是在“人类的公敌”癌症领域。

血癌(尤其是淋巴瘤和白血病)是细胞疗法的第一个突破性领域,这要归功于Car-T疗法的突破,他可以通过武装患者的免疫细胞,使其能够更好地对抗癌细胞。

在2017年,FDA分别批准了诺华和吉利德的Kymriah和Yescarta,也让细胞疗法开始站上历史舞台,为后来者开拓了道路。

而监管者对这种疗法的快速放行也让细胞疗法的研发速度逐步加快。去年12月,强生的JNJ-4528疗法被FDA认为是一种突破性的疗法,该疗法被用于走投无路的多发性骨髓瘤晚期患者,根据临床数据,该疗法的缓解率为86%。

强生全球肿瘤负责人,副总裁Mark Wildgust表示,接受JNJ-4528治疗的患者都保持了癌细胞的最小残留率,即使在切片检测中取出数百万个体细胞,也难以发现一个癌细胞。

还有迹象表明,该疗法对人体免疫系统会产生持久影响。

Wildgust希望将来该疗法可以在疾病生命周期的早期应该他认为这样做效果会更好,且用来制造Car-T的T细胞可能更健康。

虽然细胞疗法在抗肿瘤中取得了巨大进展,但研究人员正在忙于寻找该疗法的其他医学应用。

例如,关于眼科的疾病正引起医学界的关注。由于眼睛是独立的器官,其在某种情况下受到某种“免疫特权”的保护。而这种特权消除了细胞治疗的一大难题:当患者的免疫细胞排斥无法识别的细胞时,会引发细胞因子风暴,而这种“免疫特权”或许会消除这种炎症风暴。

值得注意的是,炎症风暴是新冠患者死亡的主要原因之一,因此细胞疗法有望成为新冠的特效疗法。

在这一领域上,有多家公司颇有建树。例如,日本制药公司Santen和美国生物技术公司Jcete最近签署了一项许可合同,以开发一种罕见视网膜疾病的基因治疗疗法。在英国,国家卫生服务局准备为遗传性视网膜营养不良患者采取诺华的基因治疗疗法。与此同时,美国斯坦福大学的研究人员正在探索针对化学烧伤、严重感染和一些免疫疾病引起的眼部损伤的细胞疗法。

除此之外,细胞疗法也有可能作用于罕见遗传病、胃肠道疾病(如克罗恩病)和中枢系统疾病(如脊髓性肌萎缩症),并且某些技术路径的新冠疫苗和治疗方案和建立在细胞治疗的基础之上。

有专家表示,如果行业能够持续优化细胞工程流程方案,细胞治疗的前景将进一步改善。

目前,细胞治疗主要通过自身体细胞疗法进行,主要流程是提取、细胞工程组装、重新注入患者体内,这种方案虽然安全,但过程耗时较长。并且样本必须采集并运送到专门的实验室并寄回,这个过程耗时数周,对于晚期患者就是灾难。

SJ&J的Wildgust表示,如果异体免疫排斥被克服,便可以采用工程化的同种异体细胞方式,加快细胞疗法的治疗进程并降低成本。

Cooley律师事务所生命科学专家兼合伙人John Wilkinson表示,制造技术的改善有望推动行业更快发展,自动化可以通过将疗程固定在某治疗地点,并减少所需的时间和人员,并使成本显著降低。

正如人们看到的,来自Lonza、Cocoon和Ori Biotech的平台,正在实现细胞和基因治疗制造的自动化和标准化,这将得到一个更具可复制性的系统,并且这个系统会让疗法的每个过程量化可视。

并且,诺华在这种努力中也更进一步。该公司正在探索一种名为Crispr-Cas9的基因编辑技术是否能够解决镰状细胞病,该病影响到约10万名非裔美国人。该疗法目前获得了FDA的批准。

诺华生物医药研究所生物制品全球主管Thomas Pietzonka表示,FDA已授权启动一项2/3临床阶段的研究,以评估这种方法。他还表示,最终他们的目标是使用基因和细胞治疗技术平台,使其在更广泛的疾病应用中发挥作用。要做到这一点,他们还需要加大技术投入。